Генная терапия избавит от диабета и ожирения: новые исследования

Новые исследования в Испании показывают, что для устранения сахарного диабета второго типа и ожирения может быть использована генная терапия.

Сахарный диабет второго типа стремительно распространяется во всем мире. Согласно данным 2015 года, только в США этот диагноз присутствует у 30 миллионов людей. Тенденция последних лет показывает, что заболеваемость растет и среди молодых людей и даже детей. Согласно данным Всемирной организации здравоохранения, количество заболевших сахарным диабетом с 1980 до 2015 ода выросло в четыре раза!

Новые исследования, проведенные группой ученых под руководством Фатимы Бош из Автономного Университета Барселоны, показывают, что генная терапия успешно позволяет справиться с проблемой сахарного диабета второго типа и ожирением у грызунов.

Методика, применяемая группой ученых под руководством профессора Бош, предполагает внедрение нового генетического материала в клетки для продукции полезных белков, которые компенсируют воздействие неработающих генов, приводящих к патологическому ожирению и сахарному диабету второго типа.

Лечение диабета

Ген FGF21

Профессор Бош и команда разработали две мышиные модели ожирения и диабета типа 2. Ожирение было вызвано диетой, а диабет – генетической модификацией. Используя адено-ассоциированный вирусный вектор как «транспорт», команда ученых передала ген фактора роста фибробластов 21 (FGF21) клеткам.

Этот ген отвечает за кодирование белка FGF21, который рассматривается как «главный регулятор метаболизма», стимулирующий абсорбцию сахара в крови в жировой ткани.

Внедряя этот ген в клетки, исследователи стимулировали продукцию белка, из-за чего грызуны теряли вес и снижали свою резистентность к инсулину - основного фактор риска развития диабета второго типа. Кроме того, мыши потеряли вес – снизилось количество жировой ткани, а также уменьшились воспалительные процессы.

У мышей исчез фиброз печени, заметно уменьшилось количество висцерального жира, а также высилась чувствительность леток к инсулину. Эти полезные эффекты отмечались в обеих мышиных группах. Кроме того, команда обнаружила, что введение FGF21 здоровым мышам предотвращала увеличение веса и способствовала здоровому старению.

Генная терапия использовалась для сравнительной оценки трех типов тканей: ткани печени, жировой ткани и скелетных мышц, которые показали заметное улучшение по всем параметрам.

«Это дает большие возможности в терапии, - объясняет профессор Бош, - поскольку она позволяет выбирать каждый раз наиболее подходящую ткань. Как известно, при сахарном диабете поражаются разные виды тканей, и если манипуляцию невозможно провести с одной из тканей (из-за осложнений диабета), то ее можно применить относительно других тканей. Когда ткань вырабатывает белок FGF21 и выделяет его в кровоток, он будет распространяться по всему организму», - добавляет профессор Бош.

Генная терапия диабета

Jimenez et al describe the use of adeno-associated viral vectors to achieve long-term production of fibroblast growth factor 21 (FGF21) to treat obesity and insulin resistance. Image credit: Jimenez et al, doi: 10.15252/emmm.201708791.

Победа над диабетом?

Соавтор исследования Клаудия Джамюрина объясняют, что их результаты особенно важны, учитывая, что распространенность диабета 2 типа и ожирения растет с угрожающими темпами по всему миру.

Команда также говорит, что доставка FGF21 в качестве обычного препарата не принесет таких же результатов, как генная терапия; во-первых, препарат нужно будет вводить периодически, а во-вторых, его токсичность будет высокой.

Однако использование генной терапии не имеет побочных эффектов, и одного введения достаточно, чтобы мыши естественным образом стали продуцировать белок в течение нескольких лет.

«Это первый случай, когда долгосрочное устранение ожирения и резистентности к инсулину было достигнута при однократном применении генной терапии на животной модели, которая напоминает ожирение и диабет второго типа у людей».

«Результаты показывают, что это безопасная и эффективная терапия», говорит профессор Бош. Следующими шагами будет проверка этой терапии у более крупных животных, прежде чем перейти к клиническим испытаниям с пациентами.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: