Генная терапия перевернет жизнь людей с гемофилией

Люди с гемофилией вынуждены вводить препараты факторов свертывания крови 2-3 раза в неделю, чтобы не умереть от кровотечений. Это лечение очень дорогостоящее. Ученые из США и Великобритании впервые предложили лечение гемофилии В с помощью генной терапии.

Предварительные исследования показывают, что пациентам достаточно будет одной инъекции, чтобы в дальнейшем не нуждаться в постоянном введении препаратов факторов свертывания крови, так как при гемофилии нарушено производство белка – IX фактора. Ученые использовали вирус, который не вызывает у человека симптомы, изменив его ДНК так, чтобы он заражал клетки печени генетическим материалом, который соответствует фактору IX. Введенный ген научил клетки печени вырабатывать нужный белок.

Модифицированный вирус ввели в разных концентрациях шести добровольцам с болезнью. В результате 4 пациента смогли в дальнейшем полностью отказаться от постоянных инъекций. У всех добровольцев значительно уменьшилась частота кровотечений.

Источник: The New England Journal of Medicine